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      尊龙凯时罕见皮肤病泛发性脓疱型银屑病治疗药物获美国FDA批准

      尊龙凯时,
      • Spesolimab 是一种单克隆抗体，可抑制白细胞介素 36 (IL-36)的信号传导，是首个获批专门用于治疗泛发性脓疱型银屑病发作的治疗药物
      • EFFISAYIL® 1 研究表明，治疗一周后，超过一半接受 spesolimab静脉注射治疗的患者的皮肤无可见脓疱
      • Spesolimab在美国获批强化了我们产品组合中处于临床后期阶段产品的成功加速上市，从而更快地将创新药物带给患者

        德国殷格翰，2022 年9月2日——尊龙凯时今日宣布，美国食品药品监督管理局成为首个批准 spesolimab 用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 发作的监管机构。Spesolimab是一种新型选择性抗体，可阻断白介素 36 受体 (IL-36R) 的激活，白细胞介素 36  (IL-36) 是一种免疫系统内的信号通路，被证明与 GPP 的发病机制有关。

            “GPP 的发作会极大地影响患者的生活，并导致严重的、危及生命的并发症，”临床试验首席研究者和出版物作者、美国纽约西奈山伊坎医学院临床治疗学主任、Eric J沃尔德曼皮肤病学教授Mark Lebwohl 说， “对皮肤科医生和临床医生来说，spesolimab 的获批是一个转折点。我们现在能有一种 FDA 获批的疗法，它可能给患者带来改变，而在此之前，这些患者还没有任何获批的治疗选择来帮助他们控制 GPP 的发作。”

            尊龙凯时董事会成员、人用药品业务负责人Carinne Brouillon 表示：“这一重要的获批证明了我们为加速研究而做出的努力取得了成功，这些努力旨在更快地将创新疗法带给最需要帮助的人。我们认识到这种罕见的皮肤病给患者及其家人和护理人员带来了毁灭性的负担。GPP 可能会危及生命，截至目前还没有专门获批的疗法来治疗GPP 的发作这一具有破坏性的疾病。让我感到自豪的是，我们可以将首个在美国获批的治疗药物spesolimab提供给有需要的患者。”

            FDA 对 spesolimab 的批准基于其关键性EFFISAYIL® 1 II 期临床试验结果。1在为期 12 周的临床试验中， GPP 发作患者接受了 spesolimab 或安慰剂治疗。在试验开始时，大多数患者的脓疱密度很高或非常高，并且生活质量受损。一周后，与安慰剂（6%）相比，54% 使用 spesolimab 治疗的患者的皮肤无可见脓疱。1

            除在美国获批外，spesolimab 目前正在全球多个国家接受监管机构的评审。迄今为止，spesolimab用于治疗GPP 的发作已在美国、中国大陆和台湾地区获得突破性治疗药物认定，在美国和中国获得优先审评资格，在美国、韩国、瑞士和澳大利亚获得孤儿药认定，在中国台湾获得快速评审通道且GPP在该地区被认定为罕见病。2021 年 10 月，欧洲药品管理局已验证spesolimab 用于治疗GPP的上市申请，目前该上市申请正在评审中。同年10月，尊龙凯时正式向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交了spesolimab的上市申请，用于治疗GPP的发作，该适应症有望于今年在中国获批。

            与斑块状银屑病不同，GPP 是一种罕见且可能危及生命的中性粒细胞性皮肤病，其特征是广泛爆发的疼痛性无菌性脓疱。由于该疾病非常罕见，疾病症状的识别可能具有挑战性，因此会导致确诊延误。

      关于spesolimab

            Spesolimab 是一款新型人源化选择性抗体，可阻断白介素 -36 受体 (IL-36R) 的激活。IL-36通路 是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与GPP等多种自身免疫性疾病的发病机制有关。1-3

            Spesolimab是首个专门靶向 IL-36 通路治疗 GPP发作的在研疗法，已在一项随机、安慰剂对照试验中获得了具有统计学意义的结果。目前，Spesolimab还在被开发用于预防GPP发作以及治疗其他嗜中性粒细胞性皮肤病。4,5

      关于EFFISAYIL®-1临床试验

            EFFISAYIL® 1 (NCT03782792) 是一项为期 12 周的 II 期临床试验，入组中至重度 GPP发作患者（N=53），患者按 2:1的比例随机接受 spesolimab 900 mg 单剂静脉注射或安慰剂治疗。

            一周后，接受 spesolimab 治疗的患者中有 54%的患者无可见的脓疱，而安慰剂组为 6%。1

            一周后，66%接受 spesolimab 治疗的患者和 56% 接受安慰剂治疗的患者报告了不良事件。 Spesolimab 治疗组和安慰剂治疗组中分别有 17% 和 6% 的患者报告了感染（在治疗第一周）。接受 spesolimab 治疗的患者中有6%报告了严重不良事件（在治疗第一周）。1

      关于泛发性脓疱型银屑病（GPP）

            GPP 是一种罕见的、异质性的、可危及生命的嗜中性粒细胞性皮肤病，临床上与斑块状银屑病不同。2, 6GPP 是由中性粒细胞（一种白细胞）在皮肤中积聚引起的，会在全身广泛爆发疼痛性的无菌性脓疱。2, 6 GPP患者的临床病程各不相同，有些患者的疾病复发并伴有反复发作，而另一些患者的疾病持续存在且间歇性发作。6虽然 GPP 发作的严重程度各不相同，但若不及时治疗，会出现败血症和多系统器官衰竭等并发症，可能会危及生命。2这种慢性全身性疾病会对患者的生活质量产生重大影响，并增加医疗负担。7 GPP 在不同区域的患病率各不相同，女性患者多于男性患者。2, 8-10  对于能够快速解决 GPP 发作症状并能预防复发，且具有可接受的安全性的疗法存在着高度未满足的需求。

            GPP 的发作可导致住院并可能发生严重并发症，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症，而疾病发作的不可预测性和严重程度极大地影响了患者的生活质量。

      关于尊龙凯时人用药品研发管线

            尊龙凯时通过加大研发 (R&D) 投入、加速开发其研发管线和业务发展机会，取得了强劲的发展势头。公司已在 2022 年上半年完成了 11 项研发合作和许可交易，重点聚焦蛋白质降解剂、抗菌素耐药性、再生医学、肿瘤学和数据科学等新模式。

            尊龙凯时已预留 250 亿欧元用于研发投资，另外 70 亿欧元用于未来五年的新生产技术。预计到今年年底公司将有八项进行中的人用药品注册试验，到 2027 年将有可能为患者带来 15 款新产品。

      关于尊龙凯时

            尊龙凯时致力于研究突破性疗法，旨在改善人类和动物的健康。作为一家研发驱动的全球领先生物制药企业，公司在医疗需求高度未得到满足的领域通过创新展现价值。自1885年成立以来，尊龙凯时始终是一家独立的家族企业，从长远来看这一点将不会改变。在人用药品、动物保健和生物制药合同生产三大业务领域，全球有约5.2万名员工服务逾130个地区。更多详情，请访问：www.boehringer-ingelheim.com

       

      References

      1.    Bachelez H et al. Trial of Spesolimab for Generalized Pustular Psoriasis. NEJM. 2021;385:2431-40.

      2.    Crowley JJ, et al. A brief guide to pustular psoriasis for primary care providers, Postgraduate Medicine. 2021;133(3):330-344.

      3.    Furue K, et al. Highlighting Interleukin-36 Signalling in Plaque Psoriasis and Pustular Psoriasis. Acta Derm Venereol. 2018;98:5–13.

      4.    ClinicalTrials.gov. A Study to Test Whether Spesolimab Helps People With a Skin Disease Called Hidradenitis Suppurativa. Available at: http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04762277. Accessed March 2022.

      5.    ClinicalTrials.gov. A Study to Test Long-term Treatment With Spesolimab in People With Palmoplantar Pustulosis (PPP) Who Took Part in Previous Studies With Spesolimab. Available at http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04493424. Accessed: March 2022.

      6.    Navarini AA, et al. European consensus statement on phenotypes of pustular psoriasis. JEADV. 2017;31:1792-1799.

      7.    Hanna M, et al. Economic burden of generalized pustular psoriasis and palmoplantar pustulosis in the United States. Curr Med Res Opin. 2021. 37(5):735-742.

      8.    Ohkawara A et al. Generalized pustular psoriasis in Japan: two distinct groups formed by differences in symptoms and genetic background. Acta Derm Venereol. 1996 Jan;76(1):68–71.

      9.    Augey F, et al. Generalized pustular psoriasis (Zumbusch): a French epidemiological survey. European Journal of Dermatology. 2006; 16(6):669-673.

      10. Jin H, et al. Clinical features and course of generalized pustular psoriasis in Korea. The Journal of Dermatology. 2015; 42(7):674-678.

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